Sarepta Therapeutics Inc .的基因疗法获得美国批准，这包括了更多患有致命肌肉疾病的儿童，从而扩大了这种有争议的疗法的市场，其益处尚未在临床试验中得到证明。美国股市收盘后，Sarepta股价飙升44%。
Sarepta在一份声明中表示，该药物的批准范围扩大至至少4岁的杜氏肌营养不良症患者。FDA对仍能行走的患者给予了传统批准，对不能行走的患者给予了加速批准，这意味着该公司将需要进行确认性测试。
这种治疗方法名为Elevidys，价格为320万美元，最初通过加速批准。这是一种监管捷径，旨在将治疗毁灭性疾病的药物快速推向市场，通常基于初步数据。如果确认试验没有显示该药物提供临床益处，FDA可以将其从市场上撤回。虽然这种快速批准可能会帮助一些绝望的病人，但批评者说，该系统有时会让未经证实的药物在市场上停留数年。
